Questão de Biologia e Ciências

A anemia falciforme é uma doença hereditária de caráter autossômico recessivo que afeta os glóbulos vermelhos. O gene mutado codifica a hemoglobina humana adulta, que é responsável pelo transporte de gases no sangue. Indivíduos homozigotos para a mutação apresentam glóbulos vermelhos anômalos e desenvolvem anemia grave e uma série de danos aos órgãos que resultam em morte precoce. Uma das abordagens terapêuticas atuais é a reativação de genes que controlam a produção de um outro tipo de hemoglobina (a hemoglobina fetal). Em um estudo recente, pesquisadores editaram o genoma de células tronco hematopoiéticas de um paciente com a doença e inativaram o gene BCL11A, responsável por reprimir a expressão de hemoglobina fetal na vida adulta. Com o gene BCL11A inativo, o paciente passou a expressar hemoglobina fetal e teve uma considerável melhora no quadro clínico. Frangoul, et al. CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia, N Eng J Med, 2021. O esquema abaixo ilustra a técnica.

De acordo com as informações dadas e os seus conhecimentos, assinale a alternativa verdadeira.