Question

A terapia gênica com onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) utiliza um vetor viral para entregar uma cópia funcional do gene SMN1. Sobre esse tratamento, assinale a afirmativa correta.

Accepted Answer

B) O fármaco utiliza um vírus adenoassociado serótipo 9 (AAV9), que possui tropismo pelo sistema nervoso central e permanece na forma epissomal.

Answer

A) O vetor utilizado é um retrovírus que se integra aleatoriamente no genoma do hospedeiro.

Answer

C) O objetivo é potencializar o splicing do gene SMN2, e não substituir o gene SMN1.

Answer

D) Não há risco de hepatotoxicidade.

Answer

E) A terapia deve ser administrada mensalmente durante toda a vida do paciente.

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